라헨, 스위스--(뉴스와이어)--옥타파마(Octapharma)는 성인 피부근염(DM) 환자를 대상으로 한 옥타감(octagam) 10%(정맥주사용 면역글로불린[인간]) 치료의 효능과 안전성에 대한 ProDERM 연구 결과가 ’정맥주사용 면역글로불린의 피부근염 치료 효능 및 안전성(Efficacy and safety of intravenous immunoglobulin in dermatomyositis)(아가왈 R[Aggarwal R] 등저)’이라는 제목으로 뉴잉글랜드의학저널(New England Journal of Medicine)에 게재됐다고 7일 발표했다.

피부근염(DM)은 주로 피부와 근육에 만성 염증을 유발하는 면역 매개 근육병증으로 피부 발진과 진행성 근육 약화로 이어진다. DM은 근육 약화 및 내장 침범으로 인한 이환율(morbidity) 및 사망률 증가와 관련이 있다. ProDERM의 연구 결과가 나오기 전까지 미국이나 유럽에서 무작위 임상 시험에 기반을 둔 피부근염 치료제가 승인받은 기록은 없다.

’피부근염 진행(Progress in DERMatomyositis, 약칭 ProDERM)’ 연구는 피부근염에 대한 정맥주사용 면역글로불린(IVIg)(옥타감 10%)의 효능을 확인하기 위해 처음으로 진행된 대규모 무작위 임상 시험이다. 이에 따르면, 성인 피부근염 환자에게 투여한 옥타감 10% 치료제가 효능과 우수한 내약성을 보였다. 10개국 36개 지역에서 성인 환자 95명이 참여한 연구의 주요 결과는 다음과 같다.

· ProDERM 연구의 1차 평가변수는 16주 차(이중 맹검, 위약 대조 기간 종료 시점)에 반응률이 위약 그룹 대비 옥타감 10% 투여 그룹에서 유의하게 높게 나타나며(79% 대 44%, 유의확률[p] <0.001), 연구의 1차 목표를 충족했다.

· 옥타감 10% 투여 환자가 총 개선 점수에서 중증도가 크게 또는 최소한의 수준으로 호전됐다.

· 옥타감 10%의 효능은 40주 차(오픈 라벨 연장 기간 종료 시점)까지 유지됐다.

· 옥타감 10%는 대체로 우수한 내약성을 나타냈다. IVIg의 안전성 및 내약성 프로파일은 앞서 보고된 IVIg 투여 안전성 결과와 일치했다.

피츠버그 의과대학 관절염 및 자가면역 센터 의료 책임자이자 ProDERM 연구 운영위원회 의장인 로히트 아가왈(Rohit Aggarwal) 박사는 ”피부근염을 치료하는 방법이 마땅히 없어 지금까지 환자 치료에 어려움이 있었다”며 ”ProDERM 연구를 진행하고 뉴잉글랜드의학저널에 연구 결과가 실리면서 DM 환자 치료가 전환점을 맞았으며 앞으로 의사들은 효능, 안전성 및 내약성이 입증된 효과적인 치료 방법을 환자에게 제안할 수 있게 됐다”고 설명했다. 옥타파마 이사 겸 연구개발 책임자인 볼프강 프렌첼(Wolfgang Frenzel) 박사는 ”옥타감 10% 제제가 피부근염 환자를 대상으로 한 대규모 무작위 대조 시험에서 처음으로 효능을 입증해 매우 뿌듯하다”고 소감을 밝혔다.

플레밍 닐슨(Flemming Nielsen) 옥타파마 USA 사장은 ”ProDERM 시험으로 임상의들은 성인 DM 환자에 대한 옥타감 10%의 효능과 안전성을 더 크게 신뢰하게 됐다”며 ”뉴잉글랜드의학저널에 실린 논문은 이 질환을 치료하던 입증되지 않은 제제에 의존했던 의료 기관과 환자 모두에게 중요한 이정표가 됐다. 앞으로 환자 조직 및 의료계와 협력해 DM 환자를 지원할 추가 프로그램을 개발하길 바란다”고 말했다.

피부근염 환자를 최적의 조건으로 관리하려면 조기 진단과 치료가 중요하지만 진단 자체가 매우 어려울 수 있다. 올라프 발터(Olaf Walter, MD, MBA) 옥타파마 이사 겸 국제사업부(IBU) 총괄은 ”옥타파마는 희소병인 DM의 조기 발견과 관리 방법을 개선하기 위해 최선을 다하고 있다. 이를 위해 의료인을 위한 질병 인식 웹사이트(www.managedermatomyositis.com)를 구축하고 이 질환에 대한 최신 정보를 공유하기 위해 11월 필라델피아에서 열리는 미국류마티스학회(ACR) 등의 회의에 참석하는 등 다양한 활동을 펼치고 있다”고 말했다.

옥타감 10%는 ProDERM 연구 결과에 따라 미국에서는 ’성인 피부근염 치료제’로, 유럽에서는 ’코르티코스테로이드(corticosteroids) 함유 면역억제제'로 치료받거나 이 약물에 대해 불내성이나 금기증을 가진 성인 활동성 피부근염 환자의 면역 조절제’로 승인받았다.

ProDERM 연구 개요

ProDERM 연구(NCT02728752)는 성인 피부근염 환자를 대상으로 옥타감(octagam®) 10% 제제의 효능, 안전성 및 내약성을 조사하기 위해 국제적으로 수행된 다기관 이중 맹검 무작위 위약대조 3상 임상 시험이다. 16주간의 1차 위약 대조 기간 동안 10개국 36개 지역 95명의 환자가 4주마다 옥타감 10%(2.0g/kg) 또는 위약을 무작위로 투여받았다. 이후 24주 동안 모든 환자에게 공개적으로 옥타감 10%를 투여했다(1차 기간 동안 옥타감 10%를 투여받고 임상적으로 악화 증세를 보인 환자는 제외). 1차 평가변수는 16주 차에 치료에 반응한 환자의 비율이었다.

옥타감(octagam®)10% 개요

옥타감(Octagam®)10%는 정맥 투여를 위해 고도로 정제된 인간 면역글로불린의 액상 제제로 바로 투여가 가능하다. 옥타감10%는 미국, 유럽, 캐나다에서 특발성 혈소판 감소성 자반증 치료제로 승인됐다. 또 유럽, 캐나다에서 원발성 면역결핍 증후군, 후천성 면역결핍 증후군, 길랭-바레 증후군 치료제로, 유럽과 미국에서는 만성 염증성 탈수초성 다발성신경병증(CIDP) 치료제로, 유럽에서는 가와사키병 치료제로 각각 승인을 받았다.

미국 내 사용 경고:

혈전증, 신장 기능 장애 및 급성 신부전증 환자에 투여하는 경우

옥타감 10% 함유 면역글로불린 정맥주사(IGIV) 제품으로 혈전증이 발생할 수 있다. 위험 소인으로 고령, 장기간의 무활동 환자, 과응고 질환, 정맥 또는 동맥 혈전증의 병력, 에스트로젠 사용, 혈관 카테터 거치, 과점도, 심혈관적 문제 등이 있다. 이러한 소인을 가진 환자에게 면역글로불린 정맥주사(인간)(IGIV) 제품을 투여하면 신장 기능 장애, 급성 신부전, 삼투성 신병증, 사망이 발생할 수 있다. 신장 기능 장애 및 급성 신부전은 자당을 함유한 IGIV 제품을 투여받는 환자에게서 더 자주 발생한다. 옥타감 10%에는 자당이 포함되지 않는다. 혈전증, 신장 기능 장애 또는 신부전증 위험 환자의 경우 가능한 최소 주입 속도로 옥타감 10%를 투여해야 한다. 투여 전에 환자에게 적절한 수분을 공급하는 것이 바람직하다. 혈전증의 징후와 증상을 모니터링하고 고점도 증후군의 위험이 있는 환자의 경우 사전에 혈액 점도를 측정할 필요가 있다.

참조 링크

-전체 박스형 경고를 포함한 전체 처방 정보: https://octagamusa.com/octagam10/wp-content/uploads/sites/3/2021/07/octagam10-full-prescribing-information.pdf

-옥타감 10% 피부근염 치료제 상세 정보: https://octagamusa.com/dermatomyositis/hcp/?uid=8f789de7Ecrew86sg

옥타파마(Octapharma) 개요

스위스 라헨에 본사가 있고, 인간 혈장 및 인간 세포주로부터 인체 단백질을 개발 및 생산하는 세계 최대의 인체 단백질 제조기업이다.

옥타파마는 전 세계에서 1만명 이상의 직원을 고용하고 있으며 3개 치료 분야(혈액학, 면역요법, 중환자 치료)의 제품으로 118개 국가에서 환자들의 치료를 지원하고 있다.

옥타파마는 오스트리아, 프랑스, 독일, 멕시코, 스웨덴에 7개의 연구개발(R&D) 시설과 6개의 최첨단 생산 시설을 보유하고 있으며 연간 800만리터의 혈장 생산 능력을 갖추고 있다.

미국 자회사 옥타파마 USA는 뉴저지주 파라무스에 있다. 옥타파마는 미국 식품의약국(FDA)이 허가한 3개의 최첨단 생산 시설을 운영하며 높은 수준의 생산 유연성을 자랑한다.

웹사이트: www.octapharma.com

비즈니스와이어(businesswire.com) 원문 보기: https://www.businesswire.com/news/home/20221006005817/en/

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